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Fulcrum Therapeutics présente une structure publiée de la molécule expérimentale FTX-6058 lors de la conférence de printemps 2021 de l’American Chemical Society (ACS)

La société lance le dosage dans la phase 1 de la cohorte volontaire saine à doses multiples ascendantes (MAD). CAMBRIDGE, Mass., 9 avril 2021 (GLOBE NEWSWIRE) – Fulcrum Therapeutics, Inc. (Nasdaq: FULC), une société biopharmaceutique de stade clinique axée sur l’amélioration de la vie des patients atteints de maladies rares génétiquement définies, est basée sur aujourd’hui l’américain Réunion du printemps 2021 de la Chemical Society (ACS) lors de la première session de divulgation de l’American Chemical Society (ACS). Le FTX-6058 est un puissant inhibiteur de l’EED de faible poids moléculaire biodisponible par voie orale pour le traitement potentiel de certaines hémoglobinopathies, y compris la drépanocytose et la β-thalassémie. La validation de l’EED en tant que cible d’un inducteur de l’hémoglobine fœtale (HbF) pour la drépanocytose a été réalisée à l’aide de FulcrumSeek, la machine de produit exclusive de Fulcrum. « Nous sommes heureux d’annoncer les progrès réalisés dans le développement du FTX-6058, y compris la première divulgation de la structure de cet inhibiteur EED convaincant », a déclaré Chris Moxham, Ph.D., directeur scientifique de Fulcrum. «Nous pensons que cette thérapie orale une fois par jour, avec un profil pharmacologique préclinique impressionnant, peut apporter des bénéfices thérapeutiques significatifs aux patients atteints de drépanocytose et de β-thalassémie. Nous sommes également heureux d’annoncer les premiers résultats pharmacocinétiques de la cohorte SAD et que notre étude de phase 1 chez des volontaires sains se poursuit avec l’initiation des cohortes avec de multiples doses croissantes. Nous supposons que nous serons en mesure de publier les données complètes de cette étude de phase 1 d’ici le milieu de l’année. «Le FTX-6058 inhibe la PRC2 en se liant à l’EED, ce qui induit une expression robuste de la protéine HbF dans les modèles cellulaires et murins. Une augmentation de l’HbF peut prévenir ou réduire la physiopathologie liée à la maladie et réduire le risque d’événements récurrents tels que les crises vaso-occlusives et l’hémolyse. Les données précliniques avec le FTX-6058 ont montré une augmentation des taux d’HbF à environ 30% de l’hémoglobine totale, montrant le potentiel d’un impact significatif chez les patients atteints de drépanocytose. Les données génétiques humaines suggèrent également que les personnes atteintes de mutation drépanocytaire et de taux élevés d’HbF peuvent avoir une maladie asymptomatique, soulignant l’effet protecteur d’une HbF élevée. L’étude de phase 1 de Fulcrum chez des volontaires sains évalue l’innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du FTX-6058. La posologie a été initiée dans les cohortes MAD (doses croissantes multiples) randomisées, en double aveugle et contrôlées par placebo de l’étude. Le dosage se poursuit dans la portion SAD (dose unique ascendante). La société devrait partager les données de cette étude de phase 1 à la mi-2021 et lancer un essai clinique chez des patients drépanocytaires d’ici la fin de 2021. La présentation d’aujourd’hui, intitulée «Découverte du candidat clinique FTX-6058: un régulateur à la hausse puissant et biodisponible par voie orale de l’hémoglobine fœtale pour le traitement de la drépanocytose», sera disponible dans la section Publications de fulcrumtx.com. À propos de la drépanocytose La drépanocytose (SCD) est une maladie génétique des globules rouges causée par une mutation du gène HBB. Ce gène code pour une protéine qui est un composant clé de l’hémoglobine, un complexe de protéines dont la fonction est de transporter l’oxygène dans le corps. Le résultat de la mutation est un transport d’oxygène moins efficace et la formation de globules rouges en forme de faucille. Ces cellules en forme de croissant sont beaucoup moins flexibles que les cellules saines et peuvent bloquer les vaisseaux sanguins ou rompre les cellules. Les patients atteints de drépanocytose subissent généralement de graves conséquences cliniques, qui peuvent inclure anémie, douleur, infection, accident vasculaire cérébral, maladie cardiaque, hypertension pulmonaire, insuffisance rénale, maladie hépatique et diminution de l’espérance de vie. À propos du FTX-6058 Le FTX-6058 est un puissant inhibiteur du développement de l’ectoderme embryonnaire (EED) à petites molécules capable d’induire une expression robuste de la protéine HbF dans des modèles cellulaires et murins. Fulcrum estime que la pharmacocinétique et les simulations de doses humaines soutiennent que le FTX-6058 peut être administré sous forme de composé oral une fois par jour. La validation de l’EED comme cible de la drépanocytose et la découverte du FTX-6058 en tant que nouvelle petite molécule induisant l’HbF ont été réalisées à l’aide du moteur de produit exclusif de Fulcrum. Les données précliniques avec le FTX-6058 ont montré une augmentation des taux d’HbF à environ 30% de l’hémoglobine totale. Fulcrum a lancé une étude de phase 1 sur le FTX-6058 chez des volontaires adultes en bonne WordPress Divi. À propos de Fulcrum Therapeutics Fulcrum Therapeutics est une société biopharmaceutique au stade clinique qui se concentre sur l’amélioration de la vie des patients atteints de maladies rares génétiquement définies dans des zones où les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. Le moteur de produit exclusif de Fulcrum identifie les cibles médicamenteuses qui peuvent moduler l’expression génique pour s’attaquer à la cause profonde connue de la mauvaise expression génique. La société a introduit le losmapimod dans le traitement clinique de phase 2 de la dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD). Fulcrum a également lancé FTX-6058, une petite molécule utilisée pour augmenter l’expression de l’hémoglobine fœtale utilisée pour traiter la drépanocytose et la bêta-thalassémie, dans des essais cliniques de phase 1. Veuillez visiter www.fulcrumtx.com. Déclarations prospectives Ce communiqué de presse contient des «déclarations prospectives» au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995 qui impliquent des risques et incertitudes importants, y compris des déclarations concernant l’état de développement des produits candidats de la société, les avantages potentiels et potentiel thérapeutique des produits candidats de Fulcrum, introduction et enregistrement des essais cliniques, disponibilité des données d’essais cliniques et capacité de l’entreprise à utiliser des liquidités pour financer ses opérations. Toutes les déclarations contenues dans ce communiqué de presse, autres que les déclarations de faits historiques, y compris les déclarations concernant la stratégie de la société, les activités futures, la situation financière future, les perspectives, les plans et les objectifs de la direction, sont des déclarations prospectives. Les mots « anticiper », « croire », « continuer », « pourrait », « estimer », « s’attendre », « avoir l’intention », « peut », « planifier », « potentiellement », « prévoir », « projeter »  » Si, « , » objectif « , » volonté « , » dignité « et des expressions similaires identifient des énoncés prospectifs, bien que tous les énoncés prospectifs ne contiennent pas ces mots d’identification. Tous les énoncés prospectifs sont fondés sur les attentes actuelles de la direction à l’égard d’événements futurs et sont soumis à un certain nombre de risques et d’incertitudes qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent de manière significative et défavorable de ceux exprimés ou implicites dans ces énoncés prospectifs. Ces risques et incertitudes comprennent, mais sans s’y limiter, les risques associés à la capacité de Fulcrum à obtenir et à maintenir les approbations requises de la FDA et d’autres organismes de réglementation. faire progresser ses produits candidats dans les essais cliniques; lancer et recruter des essais cliniques selon le calendrier prévu ou jamais prévu; évaluer correctement la population de patients potentiels et / ou le marché potentiel des produits candidats de la Société; Acquérir, maintenir ou protéger les droits de propriété intellectuelle relatifs à ses produits candidats; Gérer les dépenses; et lever le capital supplémentaire important nécessaire pour atteindre ses objectifs commerciaux. Pour une discussion des autres risques et incertitudes, ainsi que d’autres facteurs importants qui pourraient faire en sorte que les résultats réels de la société diffèrent de ceux contenus dans les déclarations prospectives, voir la section «Facteurs de risque», ainsi que des explications sur les risques potentiels, incertitudes et autres facteurs importants dans les récents dépôts de la société auprès de la Securities and Exchange Commission. En outre, les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse représentent les vues de la société à la date de ce document et ne doivent pas être interprétées comme les vues de la société à toute date postérieure à la date de ce document. La société suppose que les événements et développements ultérieurs entraîneront un changement de point de vue de la société. Bien que la société puisse décider de mettre à jour ces déclarations prospectives à une date ultérieure, la société décline expressément toute obligation de le faire. Contact: Investisseurs: Christi Waarich Directrice, relations avec les investisseurs et communication d’entreprise cwaarich@fulcrumtx.com 617-651-8664 Stephanie Ascher Stern Investor Relations, Inc. stephanie.ascher@sternir.com 212-362-1200 Médias: Kaitlin GallagherBerry & Company Public Relationskgallagher @ berrypr.com212-253-8881



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